Gentherapie - die nächste medizinische Revolution ist im Anmarsch...
Liebe Leserin, lieber Leser,
die Entdeckung der Antibiotika im letzten Jahrhundert war ein Meilenstein der Medizin und läutete eine neue Ära in der Behandlung viele bis dahin allenfalls therapierbarer aber nicht heilbarer Krankenheiten, wie der Syphilis oder auch der Tuberkulose ein.
Die Entschlüsselung des menschlichen Erbgutes Mitte des letzten Jahrhunderts war der Schritt in eine neue Zukunft. Diese Zukunft nimmt immer mehr und mehr Gestalt an. Im medizinischen Sektor verdichten sich die Hinweise, dass mittels Genetransfer bei angeborenen oder erworbenen Gendefekten des Menschen bis dato unheilbare Krankheiten geheilt werden können.
So zeigt sich am Beispiel der kongentialen Leber´schen Amaurose, bei der ein angeborener Gendefekt bereits in jungen Jahren zur Erblindung des betroffenden Menschen führt, dass durch Genetransfer des deletierten Genes mittels Adenoviren, das Sehvermögen erhalten werden kann. Auch bei angeborenen Muskeldystrophien, die bislang als "untreatable" galten, kann durch Genetranfer des codierenden Gens für Mikrodystrophin der Muskelschwund nachhaltig gestoppt werden.
Faszinierende neue Möglichkeiten ergeben sich im Bereich der Therapie von Augenerkrankungen, angefangen bei der Retinitis pigmentosa, einer genetisch sehr heterogenen und vielfältigen Erkrankung der Netzhaut des Auges bis hin zur Behandlung der alterbedingten Makuladegeneration, des Glaukoms und der axonalen Degeneration des Sehnervens.
Im letzteren Fall ist es in Tierversuchen bereits gelungen, die Regeneration der untergegangenen Sehnervenfasern zu bewerkstelligen. Hier erschliesst sich angesichts von rund 60 Millionen Erblindungsfällen weltweit ein enormes Potential. Der Traum einer Regeneration des Sehnervens, z.B. nach einem traumatischen Ereignis, zu bewerkstelligen, ist mehr als nur revolutionär - er ist epochal. Die Lösung für betroffene Patienten, die als bislang unbehandelbar galten, stecken bereits in den Kinderschuhen und ich bin mir sicher, dass in weniger als 10 Jahren viele Teile der Medizin durch die Genetherapie eine durchgreifende Veränderung erfahren werden.
Die Behandlung, beispielsweise von Schlaganfallspatienten oder auch MS-Patienten, dürfte sich in den kommenden 10 bis 20 Jahren durch Reprogrammierung mittels Gentherapie der entsprechenden gendefizienten Zellen beim Patienten grundlegend verändern und die Lebensqualtität der Patienten durchgreifend verbessern. Die potentiellen zukünftigen Einsatzfelder der Gentherapie reichen dabei von der Behandlung von so seltenen Erkrankungen, wie der amyothrophen Lateralsklerose (ALS) oder auch angeborener Stoffwechselerkrankungen bis hin zur Querschnittslähmung. Mit zunehmender Kenntnis der zugrunde liegenden Gendefekte steigt die Wahrscheinlichkeit, dass diese mittels eines therapeutischen Gentransfers, in Zukunft behandelbar werden.
Hier deutet sich schon heute ein wahre Revolution in der Medizin an, die am Ende auch die Behandlung von Krebspatienten beeinflussen wird, bei der somatische Gendefekte zur Entdifferenzierung der Zellen und deren tumorösen Eigenschaften beitragen. Dieser Bereich entwickelt derzeit eine Vielzahl interessanter neuer Möglichkeiten, deren langfristigen Effekte auf die Gesundheit des Patienten noch untersucht werden müssen, aber schon heute in Tierversuchen erstaunliche Ergebnisse zeigen. Hier laufen inzwischen weltweit grosse Studien beim Menschen.
Mehr als 60 Prozent der derzeit laufenden klinischen Studien in der Gentherapie beschäftigen sich inzwischen mit der Behandlung von Krebspatienten.
Einen Überblick über die verschiedenen Indikationsgebiete gibt ihnen folgender Link:
https://www.wiley.com/legacy/wileychi/genmed/clinical/
Der am häufigsten verwendete Vektor für den Gentransfer sind dabei Viren, allen voran Adenoviren. (AAV-Vectors)
Einen Überblick über die Zahl der initierten gentherapeutischen klinischen Studien beim Menschen finden sie hier:
https://www.wiley.com/legacy/wileychi/genmed/clinical/
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Ihr.
Cord Uebermuth.
Link - Weltraumwetter
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